Обнаружен масштабный побочный эффект от CRISPR

Ученые Швейцарской высшей технической школы Цюриха обнаружили, что эта молекула вызывает масштабные изменения в организме.

Молекула AZD7648 действует путем блокирования механизма быстрой репарации ДНК и стимулирует активацию гомологически-направленной репарации (HDR) - более точного процесса восстановления генетического материала. Этот метод позволяет ученым проводить целенаправленное редактирование генома, внедряя необходимые сегменты ДНК в определенные области, что открывает новые перспективы для лечения различных заболеваний.

Важно отметить, что использование молекулы AZD7648 может иметь как положительные, так и отрицательные последствия для организма. Необходимо провести дополнительные исследования, чтобы более подробно изучить все аспекты воздействия этой молекулы на генетический материал и здоровье человека.

Новые исследования в области эффективности AZD7648 показали, что ученые применили метод CRISPR-Cas9 для разрезания ДНК в конкретном месте. Затем была активирована HDR, чтобы точно восстановить разрез с помощью молекулы. Эти первоначальные эксперименты демонстрировали высокую эффективность и точность метода, что привлекло внимание к новому подходу.

В ходе дальнейших исследований были обнаружены неожиданные эффекты. В значительной части клеток применение AZD7648 вызывало массовые генетические изменения, такие как делеции тысяч оснований ДНК, разрывы целых плеч хромосом и хромосомные транслокации. Эти изменения делали геном нестабильным, что может иметь непредсказуемые последствия для здоровья клеток.

Подобные открытия подчеркивают важность тщательного изучения потенциальных побочных эффектов при использовании новых методов в генетике. Необходимо учитывать не только эффективность, но и возможные риски для генома и здоровья клеток при разработке и применении подобных технологий.

Исследователи обнаружили масштабные повреждения в ДНК, которые ранее оставались незамеченными из-за фокуса на локальных изменениях. Проведя детальный анализ не только вокруг редактированного участка, но и в более широком диапазоне, они выявили новые аспекты, которые могут повлиять на безопасность генной терапии. Результаты исследования были подтверждены другими независимыми группами, что подчеркивает важность дальнейших исследований в этой области.

Ученые пришли к выводу, что необходимо разработать более безопасные подходы к генной терапии. Вместо применения одной молекулы для активации HDR, они планируют провести испытания с комбинацией веществ, которая поможет минимизировать возможные побочные эффекты. Это новаторское направление исследований может привести к разработке более эффективных и безопасных методов редактирования генов, что открывает новые перспективы в лечении генетических заболеваний.

Генная терапия на основе CRISPR-Cas9, несмотря на неудачу с AZD7648, уже доказала свою эффективность в клинической практике и продолжает развиваться как перспективное направление медицины. Эта инновационная технология, основанная на изменении генетического материала организма, предлагает невероятные возможности для лечения различных заболеваний.

CRISPR-Cas9, сокращенно от "кластеризованные регулярно интерсперсированные короткие палиндромные повторы - ассоциированный белок 9", является системой, которая позволяет исследователям точечно изменять геном организма. С помощью этой технологии можно удалить, заменить или добавить определенные участки ДНК, что открывает новые возможности для лечения генетических и наследственных заболеваний.

Однако, несмотря на успехи генной терапии на основе CRISPR-Cas9, существуют и некоторые ограничения и риски. Например, возможность нежелательных мутаций или нецелевых изменений в геноме организма вызывает опасения среди ученых и общества. Поэтому, перед применением генной терапии, необходимо проводить тщательные исследования и клинические испытания, чтобы минимизировать потенциальные негативные последствия.

Вместе с тем, генная терапия на основе CRISPR-Cas9 представляет огромный потенциал для лечения ряда заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми. Например, она может быть использована для лечения рака, генетических нарушений, аутоиммунных заболеваний и многих других состояний. Благодаря своей точности и эффективности, генная терапия на основе CRISPR-Cas9 может стать революционным прорывом в медицине и привести к появлению новых методов лечения, которые изменят жизни миллионов людей.

Источник и фото - lenta.ru