Разработано средство против неизлечимой болезни Хантингтона

Результаты этого исследования опубликованы в журнале Science Advances.

Пациенты с болезнью Хантингтона сталкиваются с генетической мутацией, которая приводит к аномальному складыванию белков, образующих кластеры, повреждающие нервные клетки мозга. Эти белковые агрегаты нарушают функции клеток и приводят к их гибели, что приводит к серьезным неврологическим расстройствам, таким как потеря речи и двигательных навыков, и в конечном итоге к летальному исходу.

Новое средство представляет собой пептидный полимер с уникальной структурой, которая успешно препятствует связыванию мутантных белков, предотвращая их агрегацию. Он защищает пептиды от разрушения ферментами и способствует проникновению в клетки мозга через гематоэнцефалический барьер.

Эксперименты на мышах продемонстрировали, что данный полимер эффективно предотвращает фрагментацию митохондрий, что позволяет клеткам мозга оставаться функциональными и здоровыми. Лечение также значительно увеличило продолжительность жизни мышей и улучшило их поведенческие показатели, приближая их поведение к нормальному состоянию, что является значительным прорывом в лечении болезни Хантингтона.

Анализы на биохимическом и нейропатологическом уровнях показали, что полимерные структуры остаются в организме значительно дольше по сравнению с традиционными пептидами, оставаясь активными в 2000 раз дольше. Это продление времени действия позволяет существенно снизить дозировки и повысить безопасность лечения. В дальнейшем ученые планируют оптимизировать данный полимер для лечения других нейродегенеративных заболеваний.

Источник и фото - lenta.ru