80 лет Великой Победе!
29 July, 2025

Совершен прорыв в лечении тяжелого генетического синдрома

Совершен прорыв в лечении тяжелого генетического синдрома
29.07.2025 00:31

Исследование описано в журнале PNAS Nexus.

Для удаления лишнего генетического материала ученые использовали технологию CRISPR/Cas9. Они создали специальные направляющие, позволяющие ферменту точно распознавать и удалять только лишнюю копию хромосомы - это называется аллель-специфическим редактированием. После вмешательства экспрессия генов вернулась к норме: активизировались гены, ответственные за развитие нервной системы, а метаболическая активность снизилась.

Этот метод успешно сработал как на лабораторно выращенных клетках, так и на образцах кожи пациентов с синдромом Дауна. Однако ученые отмечают, что технология пока далека от клинического применения и требует точной настройки, чтобы избежать воздействия на здоровые клетки. Несмотря на это, исследование открывает перспективы для потенциальных генетических методов лечения трисомии 21 в будущем.

Ранее ученые успешно использовали технологию CRISPR для борьбы с раком. Например, они удалили ключевой онкоген из клеток опухолей головы и шеи, что привело к полному исчезновению 50% новообразований.

Источник и фото - lenta.ru